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툴젠(종목코드 199800)은 ZFN·TALEN부터 CRISPR-Cas9까지 이어지는 유전자교정 원천 플랫폼을 토대로, 1) 특허수익화, 2) 치료제 파이프라인, 3) 종자·육종 사업이라는 세 가지 축으로 성장 중인 기업입니다. 현재 단기적으로는 특허 라이선스 및 합의 수익이 주요 현금원이 되고, 중장기적으로는 희귀질환(CMT1A) 대상 유전자치료제 후보 ‘TGT-001’과 작물 유전자교정 파이프라인이 핵심 성장동력입니다.

TGT-001은 AAV9 기반 CRISPR 유전자교정 전략으로, CMT1A의 원인 유전자 PMP22 과발현을 정상화하는 접근을 목표로 합니다. 희귀의약품(ODD) 지정 덕분에 허가 비용 절감·세제 혜택·시장 독점 기간 확보 등의 이점을 갖추고 있으며, 현재 전임상 단계를 거쳐 임상 준비 중입니다.

지적재산권(IP) 측면에서는 CRISPR 원천특허를 지역별로 유지 및 확장하며, 라이선스 계약을 통한 수익화에 집중하고 있습니다. 지난해 매출은 특허수익화 비중이 높았지만, 연구개발비 부담으로 영업손실이 이어졌고 이는 계약 규모와 시점에 따라 큰 변동성을 나타내고 있습니다.

따라서, 향후 투자 포인트로는 임상 진입 속도, 지역별 특허권 확장 여부, 새로운 기술수출/라이선스 계약 공시 등이 주가와 실적에 미치는 영향을 면밀히 주시할 필요가 있습니다.

https://couleeregionenterprises.com/entry/%ED%88%B4%EC%A0%A0-199800-%ED%8A%B9%ED%97%88%EC%88%98%EC%9D%B5%ED%99%94%EC%99%80-%EC%9C%A0%EC%A0%84%EC%9E%90%EC%B9%98%EB%A3%8C-%ED%8C%8C%EC%9D%B4%ED%94%84%EB%9D%BC%EC%9D%B8%EC%9D%98-%ED%98%84%EC%9E%AC%C2%B7%EB%8B%A4%EC%9D%8C-%ED%95%9C%EB%88%88%EC%97%90